Орфа препарати
Орфа препарати (англ. Orphan drug) - лікарські засоби. розроблені для лікування рідкісних захворювань. які умовно називаються Орфа ( «сирітських») хворобами. Призначення Орфа статусу захворювання і будь-яким лікарським препаратам, розробленим для його лікування, є політичним питанням у багатьох країнах. Підтримка досліджень рідкісних хвороб з боку урядів призвела до проривів в медицині, які не могли б бути досягнуті інакше через економіку досліджень і розробки лікарських засобів. У США і Європейському союзі полегшений висновок Орфа ліків на ринок і існують інші фінансові стимули, наприклад, більш тривалий період ексклюзивного продажу.
Закони про Орфа препаратах
Закони про Орфа препаратах існують також в Австралії, Сінгапурі та Японії. [5]
Тим не менш, деякі критики сумніваються в тому, що закони про Орфа препаратах були реальною причиною цього збільшення (стверджується, що багато хто з нових препаратів служили для лікування хвороб, які вже так чи інакше були досліджені, і для них розроблялися препарати незалежно від змін в законодавстві), і чи дійсно ODA стимулює виробництво дійсно неприбуткових ліків; закон також отримав деяку критику за підтримку ряду фармацевтичних компаній, які отримують більший прибуток від препаратів, які мають невеликий ринок, але як і раніше продаються за великі гроші. [2]
Розробка Орфа препаратів
Орфа препарати, як правило, йдуть тим самим шляхом розвитку, як і будь-яка інша фармацевтична продукція, в якому на етапі тестування основна увага приділяється фармакокінетики і фармакодинаміки, дозування, стабільності, безпеки та ефективності. Тим не менш, деякі статистичні вимоги знижені в спробі зберегти темпи розвитку. Наприклад, для Орфа препаратів правила в цілому визнають той факт, що їх часто неможливо перевірити на 1000 пацієнтах в III фазі клінічних досліджень. оскільки від захворювання може страждати меншу кількість пацієнтів.
Оскільки ринок для будь-якого препарату з такими обмеженими можливостями застосування, за визначенням, не може бути більшим і в значній мірі збитковий, часто необхідно державне втручання для того, щоб мотивувати виробника взятися за розробку Орфа препаратів.
Втручання уряду з метою підтримки в розробку Орфа препаратів може здійснюватися в різних формах [7]:
- Податкові стимули і пільги;
- Спрощена процедура допуску;
- Державне субсидування розробки;
- Збільшення терміну ексклюзивності на ринку.