Орфа - значить, сирітські
Друзі, службі «Милосердя» зараз дуже потрібна ваша підтримка! Деякі великі благодійники були змушені скоротити пожертви, і поки не всі втрати нам вдається заповнити. Але ми не можемо залишити без допомоги самих слабких і нужденних. Допоможіть нам продовжити нашу роботу!
Керівник православної служби допомоги «Милосердя» єпископ Орєхово-Зуєвський Пантелеїмон
Чого ж чекати від внесення в закон про обіг лікарських засобів поняття «Орфа препарати»? Чи стануть рятівні для тяжкохворих людей ліки доступнішими?
Хороша для вітчизняної медицини новина: Міністерство охорони здоров'я України завершує підготовку проекту Федерального закону про внесення змін до законодавства про обіг лікарських засобів. Заступник міністра охорони здоров'я Ігор Каграманян повідомив, що термінологія Федерального закону поповниться таким поняттям, як «Орфа лікарський засіб».
Орфа препарати - це лікарські засоби, розроблені для лікування рідкісних захворювань, які називають також Орфа ( «сирітських») хворобами, зустрічаються в однієї людини з двох тисяч. Це фенілкетонурія, муковісцидоз, множинна мієлома, хронічний мієлолейкоз, хвороба Гоше, гліома та інші. Розробка і виробництво ліків для рідкісних захворювань є наукомістким і, отже, вельми дорогим процесом, який в силу нечисленності споживчого ринку комерційно виправданий. Саме тому забезпечення таких хворих життєво важливими ліками стає питанням політичної волі керівництва. Держава повинна надати фінансову підтримку компаніям, які розробляють і виробляють ліки для лікування Орфа хвороб і спростити їх виведення на ринок.
Вперше це сталося в США. Почалося з того, що в 1982 р зовсім чудова жінка, Аббі Мейер, відмовилася повірити в те, що її син, який страждав від рідкісного захворювання - синдром Туретта - залишиться без препарату, який істотно поліпшував його стан в процесі клінічних випробувань. Коли експеримент закінчився, лікар, у якого спостерігався хлопчик, повідомив: «Ліки проводитися не буде: ринок для нього занадто маленький, адже синдром Туретта - захворювання дуже рідкісне». Аббі була вражена. "Як же так? Я не могла повірити в те, що фірма "Джонсон і Джонсон", що має репутацію компанії, для якої турбота про малюків є пріоритетом, може відмовитися від допомоги тяжкохворим дітям », - згадує вона.
Однак проблема не обмежується відсутністю передбаченої в законному порядку процедури реєстрації Орфа лікарських засобів. ВУкаіни немає реєстру хворих на Орфа захворюваннями. На жаль, ми не знаємо навіть приблизної кількості таких хворих, розкид в підрахунках колосальний: від півтора мільйонів до п'яти! Для того щоб закон запрацював, потрібно добре собі уявляти масштаб його дії, розмір цільової групи, а тому створення реєстру хворих на саме по собі є першочерговим завданням.
До цього часу регіонах доручено скласти списки пацієнтів, які страждають Орфа захворюваннями, які увійдуть до федерального регістр. Регіони, однак, не поспішають складати списки: поки не ясно, за рахунок яких коштів будуть проводитися закупівлі, федеральних або регіональних, місцева влада не особливо хочуть збільшувати тиск на власний бюджет. Та й як скласти реєстр хворих, якщо в регіонах надзвичайно погано йдуть справи з діагностикою Орфа захворювань. В країні одиниці спеціалізованих установ, немає освітніх програм для терапевтів і педіатрів, які першими повинні запідозрити рідкісну хворобу у пацієнта і направити його на поглиблену діагностику. Немає і розроблених стандартів лікування для більшості Орфа захворювань ...
За даними благодійного фонду «Подаруй життя», який надає допомогу дітям з рідкісними захворюваннями, найбільше число Орфа ліків вУкаіни потрібні для лікування різних форм раку (гострі лімфобластні лейкози, поліоміелоцітарние лейкози, хронічний мієлолейкоз та інші), однак онкогематологічні захворювання також не були включені в список жизнеугрожающих. Пацієнти, їх близькі, лікарі і благодійники змушені самостійно піклуватися про те, щоб купити Орфа ліки за кордоном і в найкоротші терміни доставити їх в Україну. Для цього необхідно оформити дозвіл Росздравнадзора на застосування препарату, домовитися про продаж ліки з аптеками або фармдістрібьютора за кордоном, знайти кошти на покупку, знайти «оказію» - тобто людини, який зможе купити Орфа ліків і доставити в Україну, заплатити при митному очищенню 30 % від вартості ліків. Все це абсолютно не під силу пересічному громадянину, а тим більш важкому хворому або родичу, яка здійснює догляд за ним. Тож не дивно, що часто пацієнти гинуть, не отримавши лікування.
На сайті фонду можна прочитати розписану буквально по днях історію порятунку 11-річного Роми Полещука. якому для лікування лімфобластного лейкозу був необхідний препарат «Ервіназа». Ліки не було зареєстровано вУкаіни, купити його можна тільки за кордоном за ціною 8 тисяч євро за курс - і тільки щоб знайти дистриб'ютора, батьки хлопчика витратили місяць! Далі - пошук благодійників для організації збору коштів, і ще цілий місяць погоджень у різних інстанціях, щоб отримати дозвіл на ввезення «Ервінази». Коли батько хлопчика отримував ліки, доставлене з Лондона, в аеропорту Домодєдово, його чекав черговий шок: митні платежі склали 18033 рубля, таких грошей у нього з собою не виявилося і довелося просити знайомих привезти необхідну суму в аеропорт ... На жаль, це історія не єдина і не сама сумна, тому що ліки хворий хлопчик все-таки отримав.
Найдивовижніше в положенні справ з Орфа препаратами навіть не те, що рідні і близькі пацієнта відчувають колосальні труднощі з ввезенням незареєстрованих в нашій країні препаратів. Обурює те, що коли препарат зареєстрований і пацієнт має за законом право на його безкоштовне отримання, це далеко не завжди означає, що Орфа ліків йому забезпечено. Так п'ятнадцятирічна Настя Федулова з Луганська, хвора мукополісахаридозом, жодного разу (!) Не отримала прописаного їй препарату «наглаз». Ліки проводиться в США, але воно зареєстровано вУкаіни і за законом хворі цим рідкісним захворюванням мають право на його безкоштовне отримання (вартість річного курсу - 20-25 мільйонів рублів). Незважаючи на те що батьки виграли суд у місцевого МОЗ, регіональні влади відмовляються оплачувати ліки: немає грошей в бюджеті, і крапка. У такому ж становищі ще дві дівчинки з Луганської області, Лена і Юля Первухін.
Рік тому ми писали про те, як без лікування залишилися хворі на розсіяний склероз, а адже це захворювання входить в державну програму «Сім нозологій», і закупівлі необхідних препаратів здійснюються на федеральному рівні. На жаль, вибір препарату не на конкурсній основі, а лише за принципом мінімальної ціни пропозиції на тендері привів до того, що закуплені ліки викликали у багатьох хворих погіршення стану.
І все-таки до новини про внесення змін до закону варто поставитися - нехай з помірним - оптимізмом, адже він розширить правову базу для боротьби громадян за своє право на охорону здоров'я. Сумно, що за це право, гарантоване Конституцією РФ, доводиться боротися, але така реальність, з якою доводиться рахуватися, але неможливо примиритися.
Abbey Meyers: The «Mother» of Invention