Молекулярна терапія, як сучасний метод лікування неврологічних проблем
Вчені з Дитячого центру дослідного інституту в Цинциннаті США у співпраці з Роско О. Бреді, доктором медичних наук, дослідником і вченим з Національного інституту неврологічних розладів та інсульту зуміли подолати серйозну проблему в лікуванні захворювань мозку. Вони винайшли експериментальну молекулярну терапію, яка перетинає гематоенцефалічний бар'єр. Цей метод може повернути назад розвиток неврологічних захворювання.
Вчені зуміли виділити великі молекулярні агенти шляхом злиття частин білка жиру і аполіпопротеїну Е (АроЕ) з терапевтичним лізосом ферменту, який називається а-L-ідурондаза (IDUA). Отриманим терапевтичним агентам дали назву IDUAe1 і IDUAe2.
Етап випробувань на окремих клітинах МПС людини і на мишах, заражених МПС, пройшли успішно. МПС (мукополісахаридози) - це спадкові порушення обміну, в результаті яких виникає цілий ряд захворювань.
Діти, у яких виникає МПС, страждають від гідроцефалії (водянки мозку). відстають у розвитку і безлічі самих різних когнітивних порушень. Вилікувати повністю ці хвороби поки не вдавалося, лікування полягало в полегшенні симптомів і продовження життя пацієнтів.
Туберозний склероз є дуже неприємне захворювання, складно піддається лікуванню. Дуже важливо вчасно звернутися до лікаря і розпочати відповідне лікування, оскільки саме це буде впливати на тривалість життя хворого. Детальніше…
Принцип дії молекулярної терапії
Щоб зрозуміти суть проблеми, потрібно дізнатися, що таке лізосоми. Це частинки внутрішнього механізму клітин, своєрідна служачи системи нейтралізації відходів життєдіяльності.
Лізосоми допомагають позбавити клітини від сміття, без цього неможливе нормальне функціонування клітин і всього організму. При захворюваннях лізосомного накопичення, таких як MПС I, відсутні ферменти, без яких неможливо розчинення відходів.
Це призводить до накопичення в клітинах сміття і стає причиною захворювань. Саме ці ферменти називаються IDUA.
На фото лізосоми і їх основні функції в живому організмі
Вчені поставили перед собою мету знайти спосіб впровадити ці ферменти в клітини головного мозку. Але складність полягала в тому, що потрібно було подолати гематоенцефалічний бар'єр, який не пропускав ліки з ферментом до хворими клітинами мозку.
Гематоенцефалічний бар'єр - це природна фізіологічна блокада, яка сприяє непроникності дрібних кровоносних судин в головному мозку, їх ще називають капілярами.
Функція цього бар'єру - захист тканин мозку від хвороботворних організмів та інших чужорідних речовин. Але це захисна функція стала перепоною на шляху ліків, які змогли б вилікувати багато неврологічні захворювання.
Застосування даного методу в медицині
Під час експериментів дослідники знайшли спосіб обійти гематоенцефалічний бар'єр і доставляти ліки до пошкодженим клітинам головного мозку.
IDUAe1 і IDUAe2 здатні проходити через оболонку клітин і досягати тканин головного мозку.
Саме таким способом лікарі зможуть доставляти ліки до ушкоджених ділянок і успішно боротися з хворобами, які раніше вважалися невиліковними.
Процитуємо слова Дао Пан, провідного дослідника інституту в Цинциннаті в області вивчення раку, захворювань головного мозку і крові:
«Результати цих досліджень дають можливість використовувати лікування без хірургічного втручання.
Метод дозволяє подолати гематоенцефалічний бар'єр і забезпечує доступ до уражених ділянок нових великих молекул терапевтичних агентів для лікування неврологічних розладів лізосомного накопичення.
Цей метод дозволить створювати нові препарати, які зможуть ефективно боротися з хворобами, які вважаються невиліковними - такими, наприклад, як хвороба Паркінсона і хвороба Альцгеймера. »